Dans les laboratoires du Généthon, l'espoir prend forme pour les patients atteints de maladies rares.
En 2020, grâce aux avancées de la recherche financée par le Téléthon, le petit Sasha, qui souffre de myopathie de Duchenne, a eu la chance d'être le premier à bénéficier d'un traitement de thérapie génique. Ce moment marquant a mis en lumière les défis financiers et techniques liés à ces innovations médicales. L'objectif crucial du Téléthon est de dépasser ces obstacles afin de soigner un maximum de patients.
Pour cela, les laboratoires de bioproduction du Généthon jouent un rôle clé. Patrick Santambien, directeur du développement technologique, souligne l'importance de créer des processus pouvant être facilement industrialisés par les entreprises pharmaceutiques. "Nous devons élaborer des méthodes robustes et adaptées à la production à grande échelle", explique-t-il. Cela implique de concevoir une sorte de “recette” que les industriels pourront reproduire afin de réduire les coûts des médicaments.
Une fois les procédés établis, Généthon les transmet à son partenaire, Yposkesi, qui les teste dans ses installations. Cependant, ce transfert technologique nécessite d'utiliser des équipements coûteux, comme des bioréacteurs allant jusqu'à 300 000 euros chacun. Malgré ces investissements, l'équipe s'efforce d'optimiser la production en améliorant tant la quantité que la qualité des médicaments.
Transformer ces avancées scientifiques en traitements accessibles est un véritable défi, notamment en raison de la jeunesse de la technologie de thérapie génique. "Nous sommes encore à une étape précoce du développement", remarque Santambien. Cet avis est partagé par plusieurs experts du secteur, comme le docteur Jean-Pierre Dussault, qui affirme que "la maturation des traitements prend des décennies, et que la route est encore longue avant que ces thérapies soient disponibles à grande échelle".
Pour réaliser de telles ambitions, le financement reste un enjeu majeur pour la recherche. C'est ici que le rôle du Téléthon prend tout son sens : mobiliser des fonds pour accompagner ces projets innovants et rendre l'espoir à des millions de patients.
